由天普大學(xué)劉易斯卡茨醫(yī)學(xué)院的科學(xué)家們設(shè)計的基因編輯系統(tǒng)，向zui終治愈感染HIV病毒的艾滋病患者的目標(biāo)更近了一步。在一項(xiàng)發(fā)表在scientific reports上的文章表明，研究人員用CRISPR技術(shù)可以有效而安全地清除培養(yǎng)的人細(xì)胞DNA中的HIV-1病毒。

　　“抗病藥物控制HIV感染很在行，但一旦停止服藥，病人會遭受HIV病毒復(fù)制反彈。”大量HIV病毒的存在削弱了免疫系統(tǒng)，zui終病人將會發(fā)展為艾滋病。

　　艾滋病自從1980年被發(fā)現(xiàn)以來，已經(jīng)多去超過2500萬人的生命。治愈艾滋是HIV研究領(lǐng)域的*目標(biāo)。但當(dāng)病毒已經(jīng)整合進(jìn)入CD4+ T細(xì)胞，清除病毒被證明是十分困難的。zui近很多研究嘗試重新激活HIV，目的是刺激免疫系統(tǒng)在被感染細(xì)胞中清除病毒。但到目前為止，這種引蛇出洞的方法并沒有獲得成功。

　　Khalili博士與同事嘗試了一種不同方法，用特別的基因編輯技術(shù)靶向HIV-1整合的基因組。方法包括一個能定位到T細(xì)胞基因組中HIV-1 DNA的導(dǎo)向RNA，一個剪切T細(xì)胞DNA鏈的核酸酶。只要核酸酶將HIV-1 DNA序列剪了出來，基因組的松散的一端可以通過細(xì)胞自有的DNA修復(fù)機(jī)制重新連起來。

　　之前的工作中，Khalili團(tuán)隊已經(jīng)證實(shí)他們的技術(shù)能將人細(xì)胞系中的HIV-1 DNA剪切。而研究中，他們集中于和靜息CD4+ T細(xì)胞和感染的CD4+T細(xì)胞，證明此項(xiàng)技術(shù)不僅能清除細(xì)胞中的病毒，還能對HIV耐受，使其不再重復(fù)感染。更重要的是，他們做了半體內(nèi)實(shí)驗(yàn)，將感染艾滋病毒的病人CD4 T細(xì)胞培養(yǎng)，表明對基因編輯系統(tǒng)的治療能抑制病毒復(fù)制，大大減少病人細(xì)胞的病毒載量。

　　而研究的另一部分是拖把效應(yīng)和毒性問題。使用深度全基因組測序方法，這是基因評估的金標(biāo)準(zhǔn)。研究人員分析了由引導(dǎo)RNA靶向的其他位置的突變率，排除了拖把效應(yīng)和潛在的對細(xì)胞基因表達(dá)的附帶影響。細(xì)胞活性和繁殖的研究證明，清除HIV-1 的細(xì)胞可以正常生長于發(fā)揮功能。